Thérapie génique, thérapie cellulaire… Depuis plus de 10 ans, avec le soutien de l’AFM-Téléthon, des chercheurs se mobilisent pour développer des thérapies innovantes afin d’améliorer la vision de patients atteints de maladies génétiques rares entrainant une perte de la vue pouvant aller jusqu’à la cécité. Aujourd’hui, cet engagement rencontre de premiers résultats positifs et ouvre des perspectives pour des maladies beaucoup plus fréquentes.

Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, revient ainsi sur les perspectives offertes par les travaux de thérapie cellulaire menés par Christelle Monville et son équipe du laboratoire I-Stem.  

Association de familles et de malades, l’AFM-Téléthon a développé un modèle unique autour de la recherche, du parcours de soin et du parcours de vie des malades, que je vous invite à découvrir au verso de ce courrier, illustré par Benjamin. Atteint d’une myopathie de Duchenne, la maladie qui a emporté mon fils il y a vingt ans maintenant, ce jeune battant incarne les multiples défis relevés par notre association :

- le défi d’une recherche innovante, sanctionné aujourd’hui par ces premiers traitements qui sauvent et transforment la vie d’enfants autrefois condamnés
- le défi d’un parcours de soin adapté aux besoins spécifiques des malades,
- le défi enfin d’une offre d’accompagnement innovante qui permette au malade d’exercer pleinement son droit à la citoyenneté et à vivre sa vie selon ses choix.

Par votre don au Téléthon 2023, vous nous avez apporté un soutien décisif. Pour sécuriser nos actions dans tous ces domaines, vous avez également la possibilité de vous engager à nos côtés par un don régulier en prélèvement automatique.

« Pour tous les malades, ceux qui nous ont quittés et ceux qui attendent encore, nous gardons espoir et continuerons avec conviction de soutenir l’AFM-Téléthon qui nous a déjà sauvés 2 fois : lors du diagnostic par son soutien et lors de cette proposition d’essai clinique. »
Hélène, maman de Sacha, atteint d’une myopathie de Duchenne, qui aujourd’hui participe à un essai mené par Généthon*.
La myopathie de Duchenne a longtemps été réputée incurable notamment parce qu’elle implique le plus long de nos gènes. Pourtant, après des années de combats et grâce à la pugnacité des familles de l’AFM-Téléthon, les 1ers essais sont là. Grâce à vous, aujourd’hui, pour la myopathie de Duchenne, il y a un espoir pour les enfants, comme Sacha, atteints de cette maladie génétique rare évolutive.

38 essais cliniques soutenus par l’AFM-Téléthon sont en cours ou en préparation pour 29 maladies différentes. De nombreux défis subsistent : pour 95% des maladies rares, il n’existe encore aucun traitement. Vos dons à l’AFM-Téléthon financent une recherche innovante que les experts du développement transforment en traitements. Avec un seul objectif, inchangé : sauver des vies.

La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations